กำหนดเป้าหมายสองผู้รับนิวเคลียร์ที่สำคัญ

มาตรฐานปัจจุบันของการดูแลที่ใช้ในการรักษาเด็กที่มีกล้ามเนื้อลดการอักเสบเรื้อรัง แต่มีผลข้างเคียงที่รุนแรง Eplerenone เป็นยาหัวใจล้มเหลวใช้ในผู้ป่วยสูงอายุเพื่อรักษา cardiomyopathy ซึ่งเป็นสาเหตุการตายอันดับต้น ๆ ของผู้ป่วยโรค DMD ยาใหม่ภายใต้การพัฒนาดูเหมือนจะรวมผลประโยชน์ของยาเหล่านี้สำหรับหัวใจและกล้ามเนื้อในขณะที่ยังแสดงความปลอดภัยที่ดีขึ้น

ในรูปแบบการทดลอง ยานี้ vamorolone, ไม่ได้โดยพร้อมกันกำหนดเป้าหมายสองผู้รับนิวเคลียร์ที่สำคัญในการควบคุมการอักเสบ DMD เป็นโรค X-linked ที่เกิดขึ้นส่วนใหญ่ในเพศชาย มันเป็นลักษณะของความอ่อนแอของกล้ามเนื้อที่แย่ลงเมื่อเวลาผ่านไปและเด็กส่วนใหญ่ที่มี DMD จะใช้เก้าอี้ล้อเลื่อนตามเวลาที่พวกเขาเป็นวัยรุ่น DMD เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีนDMDซึ่งให้คำแนะนำในการสร้าง dystrophin โปรตีนที่พบส่วนใหญ่ในกล้ามเนื้อโครงร่างระบบทางเดินหายใจและกล้ามเนื้อหัวใจ